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EL FENÓMENO DEL IMPRINTING GENOMICO Y SUS IMPLICACIONES EN CLINICA NEUROPEDIATRICA
J. Campos-Castelló (a)
RESUMENObjetivo. Se comentan los principales avances en relación con el fenómeno de "imprinting" genómico en la clínica neurológica pediátrica. Desarrollo. Inicialmente, se revisan los antecedentes biológicos relacionados con el tema y se establecen distintos conceptos. Más adelante, se pretende clarificar cuáles son los diferentes mecanismos de expresión del fenómeno "imprinting" y cuál es su aplicación en la práctica clínica. Se revisan con más detalle los diversos desórdenes neurológicos en los que hasta el momento dicho fenómeno genético se ha visto implicado. Por último, se intenta determinar cuándo debería sospecharse dicha alteración genética y precisar cuáles son las técnicas de biología molecular que confirman el diagnóstico. Conclusiones a. El diagnóstico clínico de sospecha sobre la posibilidad de existencia o no de "imprinting" genómico como mecanismo de producción de una determinada patología debe sustentarse en un árbol genealógico que demuestre una afectación similar en ambos sexos, y en todas las generaciones, y cuando la expresión de la misma enfermedad sea desigual entre unos y otros familiares. 2. La estrategia de estudio incluye iniciarlo por el patrón de metilación del ADN; si existen alteraciones en el mismo, realizar la PCR que llegue a precisar cuál es el patrón exacto de la alteración (REV NEUROL 1999; 28: 69-73). Palabras clave. centro del "imprintinhg". Deleción. Disomía uniparental. "Imprinting" genómico. Síndrome de Angelman. Síndrome de Beckwith-Wiedemann. Síndrome de Prader-Willi.
INTRODUCCIÓNMuchos son los años transcurridos y los avances genéticos realizados desde que fueron postuladas las leyes de Mendel en las que la transmisión hereditaria dependía de factores inmutables (genes), que en un 50% procedían de cada uno de los progenitores. Dicho de otra forma, la creación y desarrollo de un nuevo ser dependía inexcusablemente de la presencia del ADN de ambos padres. El desafío de la genética actual se ha centrado en intentar clarificar aquellas situaciones en las que el mecanismo de herencia no sigue las leyes mendelianas. De esta forma, surge el concepto de imprinting genómico como algo difícil de comprender y que hace referencia a que un gen puede expresar de forma diferente según se herede del padre o de la madre (1). El término imprinting fue utilizado por primera vez por el biólogo Lorenz para explicar cómo la conducta animal se podía ver irremisiblemente alterada si se introducían modificaciones en etapas críticas de la vida. La primera vez que dicho término se utilizó en el campo de la genética fue para referirse a genes como los del cromosoma X del varón, que se expresaban tan sólo a través de uno de sus alelos cuando lo habitual es que lo hicieran a través de sus dos alelos, el uno de origen materno y el otro de procedencia paterna (2,3). La hipótesis de que el mecanismo de imprinting genómico participa en la expresión de algunas patologías reside en varios hechos experimentales:
En definitiva, nos encontramos ante un mecanismo de regulación genética que modula el crecimiento, la conducta y la supervivencia de las especies. Además, tiene lugar en etapas muy precoces de la vida, incluso antes de la concepción y puede borrarse al cabo de varias generaciones (4). El fenómeno del imprinting genómico podría interpretarse como la diferencia funcional existente entre determinados genes maternos y paternos tras sufrir un marcaje diferente durante la gametogénesis. En algunas ocasiones, aunque no en todas, dicho marcaje condicionaría que los genes implicados no llegaran a expresarse y que permanecieran inactivos. Dicha inactivación se produciría a través de la metilación de los residuos de citosina en los dinucleótidos de citosina-guanina. Sería como si los radicales metilo provocaran una modificación estructural de la cromatina que hiciera que los genes inactivados permanecieran inaccesibles para la transmisión de información. Para algunos autores, el grado de metilación de los genes es inversamente proporcional a su capacidad de transcripción o de transmisión de información genética (5,6). Durante la embriogénesis, se produce una desmetilación generalizada del genoma heredado que a veces no es total, pudiendo contribuir a patología asociada (7). A parte de esta inactivación génica, probablemente existan otros mecanismo que condicionen el fenómeno del imprinting. Además de los genes implicados en el imprinting, pueden existir también otros próximos a ellos que regulan su desmetilación o marcaje y que son susceptibles de sufrir mutaciones que modifiquen también la transcripción génica (8-10). Los genes que participan en el imprinting se sitúan muy cerca unos de otros, constituyendo regiones cromosómicas con escasa capacidad de recombinación genética durante la meiosis, la cual, además, varía según el progenitor del que procedan (7). Hasta el momento, se conocen en el humano tres regiones cromosómicas que participan en los fenómenos de imprinting genómico: la q11-q13 del cromosoma 15, la p14-p15.5 del cromosoma 11 y la q31-q34 del cromosoma 7. Desde un punto de vista clínico, las alteraciones en el imprinting del cromosoma 15 dan lugar a los síndromes de Prader-Willoi y Angelman, las del 11 al síndrome de Beckwith-Wiedemann y las del 7 a pacientes con retraso grave de crecimiento intrauterino. MECANISMOS DE ALTERACIÓN EN EL IMPRINTING GENOMICOTres son los tipos de alteraciones descritas en relación con los genes que participan en el imprinting genómico. A continuación se explican algunas, aunque no todas, las hipótesis por las que se producen y por qué condicionan una determinada expresión fenotípica:
El imprinting genómico está implicado en la patogenia de síndromes, tumores e interviene también en la expresión fenotípica de varias enfermedades (4). SÍNDROME NEUROLÓGICOS E IMPRINTING GENOMICOSíndrome de Prader-WilliSe trata de un desorden neuroendocrino descrito por primera vez en 1956 por Prader, Labhart y Willi (14). Su incidencia global se sitúa entre un 1/10.000 y un 1/25.000 recién nacidos vivos. Clínicamente, presenta una evolución clínica muy característica. Se trata de recién nacidos de ambos sexos en cuyo embarazo la percepción de movimientos fetales se ha retrasado o no ha existido. A menudo son productos de un parto difícil con presentaciones fetales anormales. Durante los dos primeros años de vida predomina la hipotonía muscular que conlleva a patología respiratoria más o menos grave, a un llanto débil y a graves problemas en la alimentación; todo ello les origina hospitalizaciones frecuentes. Posteriormente, el tono muscular de estos pacientes va mejorando, evidenciándose entonces su sintomatología clínica más florida, consistente en una obesidad progresiva que se acompaña de una actitud compulsiva frente al alimento, retraso mental variable, trastornos en el aprendizaje y en la articulación del lenguaje y un hipogonadismo normalmente hipogonadotropo (15). Algunos autores han querido describir un fenotipo conductual característico en los que los trastornos psiquiátricos en la edad adulta son frecuentes (16,17). Una gran parte de ellos añaden a la situación clínica anterior una arquitectura del sueño alterada y anomalías en la convergencia ocular (18). Los pacientes con síndrome de Prader Willi forman, pues, un grupo muy heterogéneo en el que los hallazgos clínicos más característicos sugieren una base hipotalámica, todavía no bien precisada. Holm et al., en el año 1981 y posteriormente en 1993, han intentado establecer y puntuar la importancia y frecuencia de los diferentes aspectos clínicos del síndrome. Una puntuación mayor de 5 en pacientes con edad inferior a los 3 años y superior a 8 en pacientes por encima de esta edad hace mandatario profundizar en el estudio genético del paciente (19). Las primeras alteraciones genéticas descritas en pacientes con síndrome de Prader-Willi fueron traslocaciones balanceadas del cromosoma 15 (20). Al principio de la década de los 80, el grupo de Ledbetter determina que hasta el 50% de estos pacientes presentan una deleción intersticial de la región q11-q13 del cromosoma 15 (21). Algo más tarde las técnicas citogenéticas de alta resolución permiten precisas que dicha deleción se produce de novo en el cromosoma 15 de origen paterno (22). En el año 1989, se empiezan a publicar los primeros casos de síndrome de Prader-Willi por disomía uniparental y en las que los dos cromosomas 15 son de procedencia materna (22). Los datos más recientes en relación con la alteración genética que subyace en el síndrome de Prader-Willi señalan que el 65% de los casos se deben a deleciones de la región 15q11-q13 de procedencia paterna, que hasta el 25% de los casos son disomías uniparentales del cromosoma 15 materno y que entre el 2 y el 5% de los pacientes restantes muestran un patrón de metilación alterado que podría corresponder a la existencia de una mutación en el centro del imprinting que regula la desmetilación (activación) de la región 15q11-13 de origen paterno (24). Además de las alteraciones genéticas anteriormente citadas, se han descrito casos aislados de traslocaciones balanceadas paternas y monosomías regulares 15q11-13 (6). Sea el mecanismo genético que sea, nos encontramos ante una entidad en la que el fenotipo clínico dependería de la falta o de la inactivación del material genético de la región 15q11-q13 de origen paterno. Inicialmente se sugirió que podía existir alguna correlación entre los signos clínicos y un determinado mecanismo de alteración genética, lo que posteriormente no se ha llegado a confirmar. Dicha aseveración se basaba en que los pacientes con síndrome de Prader-Willi debido a deleción asociaban con mayor frecuencia hipopigmentación cutánea. Esto último se atribuyó a que la deleción genética podía afectar a un gen próximo a la región cromosómica 15q11-q13 denominado gen P por ser homólogo del responsable del albinismo oculo-cutáneo en ratones (16,25). Precisar el tipo de alteración genética que subyace en cada paciente es fundamental para su consejo genético. En el caso de las deleciones y disomías, el riesgo de recurrencia en otro hijo se estima inferior al 1%. En el caso de las mutaciones del centro del imprinting, dicho riesgo puede alcanzar hasta el 50% de los embarazos siguientes, con una probabilidad de portadores de un 25% (26). Hasta el momento, no se ha identificado el gen o genes responsables del síndrome de Prader-Willi, aunque se cree que pueden ser dos (26). Entre los genes candidatos se han citado los responsables de la expresión de diversos polipéptidos como son: el SNRPN, el IPW, el ZNF127, el PAR-1 y el PAR-2 (27,28). Síndrome de AngelmanEl síndrome de Angelman fue descrito por este autor en 1965 y presenta una incidencia de 1/20.000 recién nacidos vivos. Clínicamente, son individuos con retraso mental grave, epilepsia severa y que presentan de forma muy característica episodios paroxísticos de risa, ausencia del lenguaje y microcefalia. El síndrome de Prader-Willi y el de Angelman han constituido en los últimos años el ejemplo más claro de imprinting genómico en procesos neurológicos y en los que la falta de la misma región cromosómica del cromosoma 15 se manifestaba como dos situaciones fenotípicas muy diferentes, dependiendo de la procedencia materna o paterna de la alteración genética. Mientras que en el primero la falta de información genética es de origen paterno, en el síndrome de Angelman se trata de una pérdida de información de genes que se expresan habitualmente en el cromosoma 15 materno (26). Entre el 65 y el 75% de los pacientes con síndrome de Angelman presentan una deleción 15q11-13 del cromosoma materno, del 1 al 5% se producen por disomía uniparental del cromosoma 15 paterno y alrededor de un 3% de los casos presentan mutaciones en el centro del imprinting del cromosoma 15 materno. En el 25% restante, el fenotipo sindrómico se produciría como consecuencia de una mutación de novo en un único gen, aún no identificado (27). Al contrario que en el síndrome de Prader-Willi, no existe aún ningún gen candidato. Síndrome de Beckwith-WiedemannSe caracteriza por un hipercrecimiento generalizado con organomegalias, onfalocele, macrocefalia, nevus flameus, hipoplasia medio-facial y frecuentes hipoglucemias en el periodo neonatal que pueden originar convulsions. El 10% de estos pacientes pueden presentar tumores embrionarios o un tumor de Wilms (30,31). Desde un punto de vista genético existen formas familiares, aunque la mayor parte de ellos son de presentación esporádica (3). El árbol genealógico de estos pacientes sugiere un mecanismo de imprinting genómico por pérdida de información genética de procedencia materna. En la última década, las técnicas de biología molecular han demostrado que hasta un 25% de estos paceitnes presentan una disomía uniparental paterna del cromosoma 11. El resto de los casos son duplicaciones de los genes situados en la región 11p15,5 del cromosoma paterno. También se han descrito traslocaciones e inversiones con puntos de rotura y pérdida cromosómica en dicha región del cromosoma materno (2,31,32). Los pacientes que presentan disomía uniparental paterna del cromosoma 11 tienen mayor predisposición a padecer tumores (33). Los datos más recientes sugieren que dichas alteraciones en la expresión genética del polipéptido IGF2 que se expresa en dicha región cromosómica y que interviene estimulando el crecimiento tisular, modulando la aparición y progresión de algunas masas tumorales. Además, existiría una falta de información genética de origen materno en relación con polipéptidos inhibidores de la proliferación celular como son el H19 y el p57KIP2 que, en circunstancias normales, regularían a su vez la expresión del polipéptido IGF2 (33). La expresión de procedencia paterna del gen IGF2, junto con la pérdida de información materna en relación con la misma región cromosómica (genes H19 y p57), desempeña un papel primordial en el estímulo del crecimiento de tumores como el de Wilms, los de testículo o el cáncer de mama (7). Otros síndromesCada vez son más los síndromes neurológicos que se asocian a mecanismos de imprinting genómico. Un ejemplo son los pacientes con síndrome de Williams en los que se ha querido correlacionar un retraso mental y microcefalia más o menos grave dependiendo del origen paterno o materno de la deleción del brazo largo del cromosoma 7 (35). La bibliografía médica más reciente abunda en casos aislados de imprinting genómico asociado a fenotipos anormales. Tales con las disomías uniparentales de origen materno (cromosomas 7, 14, 2 y 16) o las de procedencia paterna (cromosomas 6, 14, 20 y X) (4).
DIAGNOSTICO GENETICO DEL IMPRINTING GENOMICO (4,38,39)El diagnóstico clínico se sospecha sobre la posibilidad de existencia o no de imprinting genómico como mecanismo de producción de una determinada patología, debe sustentarse en un árbol genealógico que demuestre una afectación similar en ambos sexos y en todas las generaciones. Además, la enfermedad se manifestará tan sólo en aquellos pacientes cuyo progenitor sea del sexo contrario al abuelo transmisor. Dicho de otra forma, se deberá sospechar un mecanismo de imprinting cuando la expresión de la misma enfermedad sea desigual entre unos y otros familiares. Dicha gravedad dependerá, además, del sexo de la persona que la haya transmitido. Una vez sospechada su existencia, las técnicas genéticas empleadas para su diagnóstico quedan resumidas en los siguientes puntos que exponemos a continuación:
La estrategia de estudio más utilizada es iniciar el estudio averiguando el patrón de metilación; si se demuestran alteraciones en él, se deberá realizar la PCR para llegar a demostrar el mecanismo último de la alteración (38-40). BIBLIOGRAFÍA
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